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Dalla diagnosi di deficit dell`ormone della crescita alla terapia

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Dalla diagnosi di deficit dell`ormone della crescita alla terapia
Dalla diagnosi di deficit
dell’ormone della crescita alla
terapia
Risposte alle domande dei bambini e dei genitori
Edizione Marzo 2012
ITHMT00096
Dalla diagnosi di deficit
dell’ormone della crescita alla
terapia
Introduzione
Molti genitori si chiedono prima o poi quanto cresceranno i
propri figli, paragonandoli ai loro compagni di scuola e quale
statura raggiungeranno quando saranno adulti. A loro volta, gli
stessi bambini si fanno mille domande su quella che sarà la
loro crescita.
Lo scopo e l’utilità di questo opuscolo sono quelli di fornire
al genitore e al bambino informazioni mediche adeguate ed
aggiornate, ma al tempo stesso semplici, volte a chiarire cosa
si intende per crescita normale e a evidenziare i parametri
clinici e le possibilità terapeutiche che caratterizzano invece
condizioni di crescita patologica, quali, ad esempio, il deficit di
ormone della crescita. In particolare questo volumetto tratterà
l’argomento della terapia del deficit dell’ormone della crescita.
La struttura dell’opuscolo, articolata in domande e risposte
accompagnate da illustrazioni che aiutino a ricreare la
situazione specifica di cui si parla e stimolare l’immaginazione
dei bambini, è stata studiata per facilitare l’utilizzo di questo
mezzo che può pertanto essere consultato in maniera non
sequenziale.
La parte scientifica è stata curata da un gruppo di Pediatri
esperti in ambito auxologico che ha permesso la realizzazione
di un documento volto a chiarire i dubbi fondamentali relativi
alla terapia del deficit di ormone della crescita prendendo
spunto dai quesiti che i genitori ed i bambini stessi porgono
al medico specialista durante la pratica clinica giornaliera.
L’opuscolo è dedicato a tutti i bambini affetti da deficit staturale
e alle loro famiglie con l’idea di poter essere utile ad aiutare a
superare l’impatto della terapia e ad accompagnarli nel loro
percorso terapeutico, spesso lungo diversi anni.
Questo libretto è stato realizzato con il contributo non
condizionante di Lilly.
5
Sommario
Terapia con ormone della crescita
8 - Perché si inizia?
9- Quando si inizia?
- Per quanto tempo si prosegue?
10- Come si somministra?
- Perché è necessaria un’iniezione?
11- Perché un’iniezione ogni sera?
12- Dove si effettua l’iniezione?
- Dove eseguire le iniezioni.
13- Che cosa fare se durante la terapia il bambino si
ammala?
- Uso di altri farmaci?
14- Cos’è il corso penna?
15- Come si conserva il GH?
16- Perchè sono importanti i controlli periodici?
- La terapia con GH è gratuita?
Utilità e importanza della terapia
17- Cosa aspettarsi dalla terapia?
18- Perché la terapia non va interrotta?
- La dieta durante la terapia.
19- Lo stile di vita e le attività sportive.
20- Come fare quando si affronta un viaggio?
21- Che cosa fare durante le vacanze?
6
Sommario
Sicurezza della terapia
22- Quando si interrompe la terapia?
- Il GH è sicuro?
23- Il GH provoca reazioni cutanee?
24- Quali effetti collaterali possono manifestarsi durante
la terapia con GH?
Terapia nell’adulto
26 - La motivazione a continuare.
27- Quali pazienti è opportuno rivalutare al termine
dell’accrescimento?
28- Perché continuare la terapia nell’adulto?
30 - Nota AIFA 39
33 - Autori dei testi.
7
Terapia con ormone della crescita
Perché si inizia?
Nei casi di deficit di ormone della crescita, la terapia sostitutiva con GH serve a riportare gradualmente la statura del bambino verso il binario di crescita che il bambino avrebbe avuto
in condizioni di normalità.
Il binario di crescita dipende in gran parte dalla statura media
dei genitori. Senza la terapia il bambino andrebbe incontro ad
una statura sempre più lontana da quella dei coetanei, raggiungendo una statura finale che potrebbe essere di molto inferiore a quella media dei genitori.
Il GH ha anche importanti effetti sulle ossa, sui muscoli e sul
metabolismo.
Nei casi particolari in cui l’ormone non manca (vedi “Cause di
bassa statura”), la terapia viene utilizzata per migliorare la crescita del bambino, diminuendo progressivamente la differenza
staturale nei confronti dei coetanei.
8
Terapia con ormone della crescita
Quando si inizia?
La terapia viene iniziata dopo aver diagnosticato la carenza di
GH. Sarebbe auspicabile che la diagnosi fosse fatta precocemente, per recuperare più centimetri prima che inizi lo sviluppo
puberale (prima cioè dei 12 anni nel maschio e dei 10 anni nella
femmina).
Per quanto tempo si prosegue?
Il tempo minimo indispensabile per valutare se il paziente ha una
buona risposta alla terapia con l’ormone della crescita è di sei
mesi. La terapia viene poi di solito proseguita per diversi anni,
fino al raggiungimento della statura finale (orientativamente
fino all’età di 15-18 anni). Il pediatra endocrinologo ne stabilirà
la durata, che sarà comunque quasi sempre di almeno 3-4
anni, compatibilmente con i dati clinici del soggetto.
9
Terapia con ormone della crescita
Come si somministra?
L’ormone della crescita deve essere somministrato giornalmente, attraverso piccole iniezioni sottocutanee utilizzando
aghi molto sottili. Il Medico stabilisce la dose di GH da somministrare, che dipende dal peso e dall’età del bambino, ma
anche dalla patologia che si deve trattare.
Perché è necessaria un’iniezione?
Il GH non può essere assunto per bocca, perché viene
inattivato a livello gastrico.
Non esiste ad oggi alcuna sostanza che, assunta per bocca,
possa aiutare la crescita dei bambini in caso di deficit ormonale.
10
Terapia con ormone della crescita
Perché un’iniezione ogni sera?
La somministrazione deve essere eseguita giornalmente alla
sera, preferibilmente prima di dormire, per meglio rispecchiare
quella che è la normale produzione di GH in un soggetto senza
deficit ormonale.
11
Terapia con ormone della crescita
Dove si effettua l’iniezione?
Le zone in cui si esegue l’iniezione sono i glutei, l’addome, le
cosce, le braccia. Si raccomanda di variare la zona d’iniezione
giornalmente per migliorare l’assorbimento del farmaco.
· Dove eseguire le iniezioni.
12
Terapia con ormone della crescita
Che cosa fare se durante la terapia il bambino si
ammala?
La terapia con GH può essere continuata durante qualsiasi
malattia. Infatti, anche se il bambino ha ad esempio l’influenza,
produce l’ormone della crescita. In caso di malattie infettive
della pelle è comunque consigliabile non iniettare il GH vicino
alle lesioni cutanee.
Uso di altri farmaci?
Durante la terapia con GH può essere assunta qualunque altra
medicina.
13
Terapia con ormone della crescita
Cos’è il corso penna?
Lo strumento più frequentemente utilizzato per somministrare il
GH è la cosiddetta “penna” sulla quale viene inserito un piccolo
ago. Esistono anche siringhe pre-riempite e penne senz’ago.
Prima di iniziare la terapia viene organizzato in ambulatorio un
breve corso pratico per i genitori ed il paziente, con lo scopo di
insegnare loro a preparare la fiala ed usare la penna/siringa.
In tale occasione è fornita gratuitamente la penna e potranno
essere chiariti eventuali dubbi sulla somministrazione del farmaco.
14
Terapia con ormone della crescita
Come si conserva il GH?
L’ormone della crescita viene danneggiato sia dal calore che
dal congelamento; deve essere conservato tra 2 ed 8 gradi
centigradi, quindi usualmente nella parte bassa del frigorifero
(non nel freezer). Nei casi in cui si debba trasportare è necessario l’utilizzo di borse termiche (sia per le confezioni integre
che per le fiale in uso).
15
Terapia con ormone della crescita
Perché sono importanti i controlli periodici?
È necessario seguire il bambino in trattamento con controlli
periodici, in genere semestrali. Durante la visita di controllo
il bambino verrà visitato e misurato, per valutare la risposta
all’ormone in termini di crescita staturale. Con un prelievo,
verranno anche valutati alcuni parametri come l’IGF-1 e la
glicemia e, quando necessario, anche l’età ossea attraverso la
radiografia del polso e della mano sinistra.
La terapia con GH è gratuita?
In Italia la terapia con GH è gratuita per i pazienti che rientrano
nei criteri stabiliti dalla nota AIFA 39 (vedi pagina 30).
Il GH è molto costoso e pertanto non va sprecato.
16
Utilità e importanza della terapia
Cosa aspettarsi dalla terapia?
Normalmente la terapia consente un’accelerazione della velocità di crescita, rilevabile già dopo i primi sei mesi di trattamento. Prevedere a priori i centimetri che si guadagneranno con la
terapia non è facile, perché la risposta alla terapia dipende da
molti fattori: innanzitutto dalla diversa sensibilità individuale al
GH, dall’età di inizio della cura, dalla statura dei genitori, dalla
diagnosi (se carenza di GH o altra patologia), dalla gravità del
difetto staturale e dall’epoca dello sviluppo puberale.
17
Utilità e importanza della terapia
Perché la terapia non va interrotta?
La terapia con GH non va interrotta perché la crescita del
bambino potrebbe rallentare o arrestarsi e soprattutto, se la
sospensione è prolungata, si rischia di non raggiungere la
statura finale attesa e di perdere i benefici metabolici raggiunti.
La dieta durante la terapia.
Durante la terapia con GH va seguita un’alimentazione
completa ed equilibrata come per tutti i bambini in crescita.
E’ necessario un corretto apporto di carboidrati (pane, pasta),
proteine (carne, pesce, latte, uova), frutta e verdura. È buona
norma non eccedere con i dolci e soprattutto con bevande
zuccherate e caramelle, che possono provocare un aumento
della glicemia.
18
Utilità e importanza della terapia
Lo stile di vita e le attività sportive.
Lo stile di vita che deve condurre un bambino in trattamento
con il GH non deve essere diverso da quello dei coetanei.
Le iniezioni non devono interferire con gli impegni quotidiani
o limitare in alcun modo le uscite con gli amici, le attività
scolastiche e ricreative.
Il giovane in terapia con GH non ha alcuna limitazione sportiva.
In caso di attività agonistica sarà necessario dichiarare al
medico sportivo la terapia sostitutiva con GH. L’uso del GH in
chi non ne ha bisogno, con lo scopo di migliorare le prestazioni
sportive, è illegale e potenzialmente pericoloso.
19
Utilità e importanza della terapia
Come fare quando si affronta un viaggio?
Nell’affrontare un viaggio, qualsiasi sia la destinazione e il
mezzo di trasporto utilizzato, il GH deve essere trasportato in
una borsa termica (vedi “Come si conserva il GH”).
In caso di viaggi aerei si raccomanda di non imbarcare le
fiale di GH ma di trasportarle nel “bagaglio a mano”.
È quindi necessario richiedere in anticipo al centro prescrittore
una dichiarazione di abilitazione al trasporto “a mano” del
farmaco e del materiale necessario per il viaggio.
20
Utilità e importanza della terapia
Che cosa fare durante le vacanze?
La terapia con ormone della crescita, così come tutte le
terapie, non deve essere sospesa.
Per periodi brevi ed in casi eccezionali (assenze per gite
scolastiche ed uscite in comunità), la terapia può essere
sospesa, ma rimane comunque importante parlarne con lo
specialista.
L’eventuale sospensione della terapia per periodi più lunghi,
deve essere valutata sempre dal medico specialista.
21
Sicurezza della terapia
Quando si interrompe la terapia?
La somministrazione di GH deve essere proseguita sino al raggiungimento della statura definitiva. Esistono forme di deficit di
GH permanenti (deficit grave di GH, forme genetiche, deficit
ormonali ipofisari multipli, forme tumorali) in cui la terapia deve
essere proseguita anche nell’età di transizione ed adulta, variandone la posologia.
Il GH è sicuro?
Il GH attualmente in commercio è prodotto in laboratorio con
tecniche sofisticate e quindi non esiste il rischio di infezioni.
Il GH nei casi necessari è, pertanto, sicuro se somministrato in
maniera adeguata e sotto controllo dello specialista.
22
Sicurezza della terapia
Il GH provoca reazioni cutanee?
Un possibile transitorio arrossamento e gonfiore nel punto
di iniezione, generalmente di lieve entità, non rappresenta
un indice di allergia, di intolleranza, né è indicazione alla
sospensione del trattamento.
La comparsa di piccoli ematomi nella sede dell’iniezione può
essere legata al dispositivo usato per la somministrazione
dell’ormone, alla tecnica e alla sede cutanea utilizzata.
23
Sicurezza della terapia
Quali effetti collaterali possono manifestarsi durante
la terapia con GH?
Dati recentemente pubblicati sull’uso dell’ormone della
crescita ricombinante in circa 80.000 bambini, in oltre 20
anni, evidenziano che la terapia con GH è sicura, anche se è
necessario un regolare controllo di alcuni possibili, ma poco
frequenti (<1% ciascuno) effetti collaterali durante la terapia.
Iperglicemia ed iperinsulinemia.
La terapia con GH non aumenta il rischio di diabete. Tuttavia,
nel bambino con familiarità per diabete di tipo 2, la terapia
con GH può favorire la comparsa transitoria di livelli elevati di
zuccheri nel sangue.
Effetti sull’osso.
La terapia con GH, favorendo la crescita scheletrica, può
raramente aggravare una scoliosi preesistente e favorire
l’epifisiolisi dell’anca (scivolamento della testa del femore),
caratterizzata da dolore e difficoltà a camminare.
Ipertensione endocranica.
In alcuni soggetti predisposti, specialmente all’inizio della
terapia, il GH favorendo la ritenzione di liquidi, potrebbe
determinare, anche se raramente, una condizione caratterizzata
da mal di testa, vomito a getto e disturbi visivi. Se causate
dal GH, queste manifestazioni regrediscono alla sospensione
della terapia e non ricompaiono dopo la ripresa a dosi più
basse.
24
Sicurezza della terapia
Apnee ostruttive.
I bambini affetti da Sindrome di Prader Willi, a causa della
loro obesità, sono a rischio di sviluppare problemi respiratori
(apnee ostruttive), per cui devono essere attentamente valutati
prima e durante la terapia con GH.
Rischio di tumori e leucemie.
Gli studi sulla sicurezza del farmaco, condotti in oltre 25 anni
dalla sua commercializzazione, hanno permesso di formulare
un giudizio favorevole sul GH in termini di sicurezza globale.
Dato che il GH stimola la crescita di tutte le cellule, particolare
attenzione va riservata ai bambini già affetti da un tumore
cerebrale o da leucemia o da linfoma. Nei soggetti senza
fattori di rischio per tumori e leucemie, la terapia con GH non
è associata ad un aumentato rischio di ricorrenza di tumori
cerebrali.
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Terapia nell’adulto
La motivazione a continuare.
A fine crescita e dopo almeno un mese dalla sospensione del
GH, la produzione di GH può essere rivalutata in casi selezionati, ripetendo un test di stimolo (retesting) per verificare se il
deficit di GH è permanente o transitorio. Se la produzione di ormone della crescita rimane molto carente può essere opportuno proseguire la terapia anche successivamente (fase di transizione tra i 15 e 25 anni), per gli effetti benefici che ha l’ormone
a livello della massa ossea e della composizione corporea.
26
Terapia nell’adulto
Quali pazienti è opportuno rivalutare al termine
dell’accrescimento?
Tutti i pazienti con deficit grave di GH devono essere rivalutati
al termine dell’accrescimento.
Solo i pazienti con deficit di GH permanente, dovuto a cause
genetiche, o quelli con difetti ipofisari multipli (generalmente
causati da patologie congenite o acquisite dell’ipofisi, tipo
traumi, emorragie, tumori, radiazioni), non richiedono una
rivalutazione al raggiungimento della statura adulta.
Una piccola percentuale di pazienti con deficit di GH idiopatico
insorto in età pediatrica continua ad essere carente di ormone
anche in età adulta.
Per i pazienti affetti da sindrome di Turner o sindrome di Prader
Willi o per i bambini nati piccoli per età gestazionale (SGA),
non vi è una provata efficacia della terapia con GH in età adulta: pertanto, non vi è necessità di verificare la produzione di
GH al termine della crescita o alla sospensione della terapia.
27
Terapia nell’adulto
Perché continuare la terapia nell’adulto?
Anche in età adulta l’ormone della crescita è importante per
gli effetti metabolici che svolge a livello osseo, della massa
grassa e muscolare. Un adulto con carenza di GH tende a
stancarsi facilmente, può presentare riduzione della massa
muscolare, aumento della massa grassa, osteoporosi, disturbi
cardiovascolari. Tali sintomi possono essere evitati continuando
la terapia a dosi appropriate per l’età adulta.
28
· Nota AIFA 39
La prescrizione a carico del SSN, su diagnosi e piano terapeutico di centri specializzati, Università, Aziende Ospedaliere, Aziende Sanitarie, IRCCS, individuati dalle Regioni
e dalle Province autonome di Trento e Bolzano, è limitata alle seguenti condizioni:
Età neonatale
in individui con evidenza neuroradiologica di malformazioni/lesioni ipotalamo ipofisarie e segni clinico-laboratoristici compatibili con la diagnosi di panipopituitarismo
congenito. Tale trattamento dovrebbe essere proseguito ininterrottamente almeno per
i primi due anni di vita. Successivamente, previa interruzione della terapia con GH di
durata non superiore a tre mesi, dovrebbe essere eseguita una rivalutazione del profilo auxologico, ormonale e laboratoristico finalizzata a determinare l’opportunità e la
modalità della prosecuzione del trattamento GH.
Età evolutiva
bassa statura da deficit di GH definito dai seguenti parametri clinico-auxologici e di
laboratorio:
I: Parametri clinico-auxologici:
a) statura < -3DS oppure statura < -2DS e velocità di crescita/anno < -1DS rispetto alla
norma per età e sesso, misurata a distanza di almeno 6 mesi con le stesse modalità;
oppure b) velocità di crescita/anno < -2DS o < -1,5 DS dopo 2 anni consecutivi, anche
in assenza di bassa statura; nei primi 2 anni di vita, sarà sufficiente fare riferimento
alla progressiva decelerazione della velocità di crescita (la letteratura non fornisce a
riguardo dati definitivi in termini di DS);
oppure c) malformazioni/lesioniipotalamo-ipofisario dimostrate a livello neuroradiologico o difetti ipofisari multipli che comportino deficit di GH accertato in base ad una
delle modalità del punto II; e
II: Parametri di laboratorio:
a) risposta di GH < 10 μg/L a due test farmacologici eseguiti in giorni differenti (la
risposta ad un solo test farmacologico >10 μg/L esclude la diagnosi di deficit di GH);
oppure b) risposta di GH < 20 μg/L nel caso uno dei due test impiegati sia GHRH +
arginina o GHRH + piridostigmina.
Altre condizioni dove il trattamento con rGH viene concesso in età pediatrica:
· sindrome di Turner citogeneticamente dimostrata;
· deficit staturale nell’insufficienza renale cronica;
· soggetti prepuberi affetti dalla sindrome di Prader Willi (PWS), geneticamente dimostrata, con Indice di Massa Corporea o Body Mass Index (BMI)<95°, normale funzionalità respiratoria, non affetti da sindrome dell’apnea ostruttiva nel sonno.
Bambini nati piccoli per l’età gestazionale (SGA - Small for Gestational Age) con età
uguale o superiore a 4 anni.
Per poter accedere al trattamento con GH in individui nati SGA è necessario rispondere ai seguenti criteri:
· peso alla nascita nei nati singoli uguale o inferiore a –2 DS (< 3° centile) per l’età gestazionale, basato sulle tabelle di Gagliardi (L. Gagliardi et Al. “Standard antropometrici neonatali prodotti dalla task-force della Società Italiana di Neonatologia e basati
su una popolazione italiana nord-orientale” Riv. Ital. Pediatr. (IJP) 1999; 25: 159-169)
e comunque inferiore a 2500 gr.
30
· Nota AIFA 39
· età al momento della proposta di somministrazione del GH uguale o superiore ai
4 anni;
· statura inferiore o uguale a –2.5 DS e velocità di crescita inferiore al 50° centile.
Autorizzazione delle Commissione Regionale preposte alla sorveglianza epidemiologica ed al monitoraggio dell’appropriatezza del trattamento con GH.
Considerando la relativa limitata esperienza del trattamento con GH negli SGA in Italia, l’autorizzazione al trattamento con rGH in soggetti SGA è concessa per 2 anni
previa verifica ed autorizzazione da parte delle Commissioni Regionali preposte alla
sorveglianza epidemiologica ed al monitoraggio dell’appropriatezza del trattamento
con GH appartenenti alla residenza del paziente. Dopo 2 anni di terapia, il proseguimento terapeutico potrà essere nuovamente autorizzato dalle Commissioni Regionali
dopo una verifica dei risultati clinici ottenuti nel periodo di trattamento.
In caso di mancata istituzione della commissione regionale, la proposta al trattamento
con GH da parte del centro prescrittore dovrà essere indirizzata alla Commissione
preposta alla sorveglianza epidemiologica ed al monitoraggio dell’appropriatezza del
trattamento con GH presso l’Istituto Superiore di Sanità, che dovrà dare una risposta
al centro prescrittore entro giorni trenta dal ricevimento della richiesta.
Età di transizione
Viene definita età di transizione quella compresa tra il momento del raggiungimento
della statura definitiva del soggetto trattato e l’età di 25 anni.
Al raggiungimento della statura definitiva non è più indicata la terapia con GH nelle
seguenti patologie:
· sindrome di Turner;
· insufficienza renale cronica
· sindrome di Prader Willi;
· soggetti nati piccoli per età gestazionale (SGA).
Al raggiungimento della statura definitiva la terapia con GH può essere proseguita
senza ulteriori rivalutazioni nelle seguenti patologie:
· deficit di GH causato da mutazione genetica documentata
· panipopituitarismo con difetto di secrezione ormonale multiplo di almeno tre ormoni
ipofisari.
Al raggiungimento della statura definitiva la terapia con rGH negli altri soggetti con
deficit di GH può essere proseguita solo se presentano dopo almeno un mese dalla
sospensione del trattamento sostitutivo con rGH:
· risposta di GH <6 μg/L dopo ipoglicemia insulinica (ITT); oppure
· risposta di GH <19 μg/L dopo test farmacologico con GHRH + Arginina.
Età adulta
E’ indicata la terapia con rGH in soggetti adulti, di età superiore a 25 anni, con livelli di
GH allo stimolo con ipoglicemia insulinica <3 μg/L o, in presenza di controindicazioni
al test di ipoglicemia insulinica, con picco inadeguato di GH dopo stimoli alternativi,
nei casi di:
a) ipofisectomia totale o parziale (chirurgica, da radiazioni);
b) ipopituitarismo idiopatico, post traumatico, da neoplasie sellari e parasellari.
31
· Nota AIFA 39
Background
Età evolutiva
In soggetti con caratteristiche clinico-auxologiche in accordo con il punto I e con normale secrezione di GH (punto II), la terapia può essere effettuata solo se autorizzata
dalla Commissione Regionale preposta alla sorveglianza epidemiologica ed al monitoraggio dell’appropriatezza del trattamento con GH in base alle più recenti acquisizioni
scientifiche in materia. Per il monitoraggio della prescrizione è necessario far riferimento alla prevalenza del trattamento nella popolazione compresa tra 0 e 18 anni d’età,
che è stimabile, in base ai dati della letteratura scientifica internazionale degli ultimi
20 anni, in 1:2000 (tasso di esposizione al trattamento). Va, inoltre, tenuto conto che
la coorte dei soggetti affetti dalle principali patologie per cui è indicata la terapia con
GH è sostanzialmente stabile nel tempo e distribuita in modo omogeneo sul territorio.
Età adulta
Soggetti adulti con deficit di GH presentano un abbassamento della qualità di vita,
una riduzione della forza muscolare, un aumento dell’adipe viscerale che, insieme ad
un aumento del colesterolo circolante, costituisce un fattore di rischio per complicanze cardiovascolari. In particolare, è stato dimostrato un chiaro aumento dei processi
di aterosclerosi con netto incremento della mortalità da cause cardiovascolari. Il trattamento sostitutivo con GH biosintetico va comunque riservato solo ai rari casi nei
quali vi sia un severo deficit di GH, dimostrato da un picco di risposta < 3 μg/L dopo
ipoglicemia insulinica, oppure, in presenza di controindicazioni al test dell’ipoglicemia
(cardiopatie, patologia del SNC, età avanzata), a seguito di un picco inadeguato di
GH dopo stimoli alternativi utilizzati con limiti di normalità appropriati alla loro potenza.
Il test con GHRH + arginina viene ad oggi ritenuto l’alternativa di prima scelta e, dopo
questo stimolo, un severo deficit di GH è dimostrato da un picco dei livelli circolanti di
GH < 9 μg/L. Il rigoroso rispetto di tali criteri esclude la possibilità di un uso improprio
o eccessivo del farmaco.
Evidenze disponibili In base alle evidenze della letteratura, alla approvazione da parte
di FDA ed EMEA ed alla luce del documento della consensus conference ad hoc
(J Clin Endocrinol Metab 92: 804–810, 2007), si ritiene opportuno inserire in fascia
A l’indicazione al trattamento con GH nei bambini nati SGA sotto supervisione delle
Commissioni Regionali preposte alla sorveglianza epidemiologica ed al monitoraggio
dell’appropriatezza del trattamento con GH.
Particolari avvertenze
L’Istituto Superiore di Sanità si fa carico della sorveglianza epidemiologica nazionale
mediante un Registro informatizzato dell’ormone della crescita (GH) in collaborazione
con le Commissioni Regionali identificate dalle singole Regioni. Tali commissioni sono
preposte alla sorveglianza epidemiologica ed al monitoraggio dell’appropriatezza del
trattamento con GH a livello locale e a tal fine hanno libero accesso ai dati relativi ai
residenti della propria regione. La compilazione del Registro da parte dei Centri prescrittori è necessaria ed indispensabile per la rimborsabilità della terapia da parte del
SSN. Annualmente l’Istituto Superiore di Sanità provvederà a redigere un rapporto e
ad inviarlo all’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) e alla Conferenza degli Assessori
Regionali alla Sanità.
32
Autori dei testi.
- Dr. Tommaso Aversa
Specialista in Pediatria.
Dipartimento di Scienze Pediatriche – Università degli Studi di Messina.
[email protected]
- Dr. Graziano Cesaretti
Specialista in Pediatria ed in Endocrinologia.
U.O. Pediatria, Dipartimento Materno – Infantile. Azienda Ospedaliera – Universitaria Pisana.
[email protected] Tel. 050 - 992101
- Dr.ssa Antonella Klain
Specialista in Pediatria.
Dirigente I° livello U.O. di Auxoendocrinologia.
Azienda Ospedaliera Santobono Pausilipon – Napoli.
[email protected] Tel. 081 - 2205725
- Dr.ssa Gabriella Pozzobon
Specialista in Pediatria.
Centro di Endocrinologia dell’Infanzia e dell’Adolescenza.
U.O. Pediatria, Dipartimento Materno - Infantile.
Istituto Scientifico S. Raffaele. Università Vita – Salute Milano.
[email protected]
- Dr.ssa Barbara Predieri
Specialista in Pediatria.
Ambulatorio di Auxologia, Endocrinologia e Diabetologia Pediatrica.
Dipartimento ad Attività Integrata Materno - Infantile, U.O. di Pediatria.
Università degli Studi di Modena e Reggio Emilia, Modena.
[email protected]
- Dr.ssa Aurora Natalia Rossodivita
Specialista in Pediatria.
Ricercatrice presso l’Istituto di Clinica Pediatrica.
Università Cattolica del Sacro Cuore (UCSC) di Roma.
[email protected] Tel. Istituto di Pediatria 06 – 30154348
- Dr.ssa Silvia Vannelli
Specialista in Pediatria.
Struttura Semplice a Direzione Universitaria di Auxologia.
Ospedale infantile Regina Margherita di Torino.
[email protected]
- Dr.ssa Alessandra Vottero
Specialista in Pediatria.
Dipartimento dell’età evolutiva. Clinica Pediatrica Università degli Studi di Parma.
[email protected]
- Dr.ssa Clara Zecchino
Specialista in Pediatria.
U.O. Pediatria Generale e Specialistica “B. Trambusti”. Dipartimento Interdisciplinare di Medicina
Azienda Ospedaliero – Universitaria Consorziale Policlinico Bari.
[email protected]
- Dr. Stefano Zucchini
Specialista in Pediatria.
U.O. Pediatria Pession, Dipartimento Materno – Infantile.
Azienda Ospedaliero – Universitaria di Bologna S. Orsola – Malpighi.
[email protected]
33
Appunti
Per saperne di più
Lilly met te a disposizione dei pa zienti che
desiderassero ot tenere ulteriori informa zioni
sull’argo mento il sito
ITHMT0 0 09 6
oppure tut ti i giorni dalle 8,3 0 alle 21,3 0 il
numero verde gratuito al quale risponde il
Sevizio Scientifico Lilly
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